El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de ’Enspryng’ (satralizumab) para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO), que es una enfermedad minoritaria, autoinmune, inflamatoria, crónica y debilitante del Sistema Nervioso Central (SNC).
Se trata de la primera y única terapia indicada y disponible en adolescentes a partir de los 12 años con anticuerpos positivos IgG frente a la acuaporina-4 (AQP4), además de para adultos. Los anticuerpos IgG-AQP4 están presentes en, aproximadamente, el 70-80 por ciento de los pacientes con TENMO, y suelen presentar una evolución más grave de la enfermedad, en comparación con los que no tienen estos anticuerpos.
El TENMO se puede diagnosticar erróneamente como esclerosis múltiple (EM), ya que comparten sintomas similares. Es una enfermedad que daña los nervios ópticos y la médula espinal, lo que puede provocar debilidad muscular, parálisis y ceguera permanente.
La enfermedad sigue un curso de múltiples brotes de aparición impredecible y que suelen ser graves, y pueden dejar secuelas ya desde el primer ataque, y causa una discapacidad que se va acumulando con cada brote posterior. En su abordaje, la prevención de los brotes es el objetivo principal.
Un solo brote puede causar una discapacidad permanente o la muerte y los pacientes pueden vivir años sin un brote antes de que la actividad de la enfermedad reaparezca de forma impredecible. Un estudio realizado en España comprobó que, tras un seguimiento de seis años, un 44 por ciento de los pacientes presentaba una alteración visual severa, y hasta un 40 por ciento necesitaba de al menos un apoyo para caminar.
Se trata de una enfermedad más frecuente en mujeres de entre 30 y 40 años y no se conoce la causa. También se desconoce por qué es más frecuente en el género femenino, con proporciones respecto al hombre de hasta nueve a uno en algunos estudios, en especial cuando se evalúa solo a pacientes con anticuerpos anti-AQP4. El predominio femenino, en cualquier caso, es un fenómeno que se repite en la mayoría de enfermedades autoinmunes.
Los pacientes con TENMO presentan niveles de interleucina 6 (IL-6) muy elevados en comparación con pacientes con otros trastornos neurológicos no inflamatorios, como la EM.
La jefa de Sección de Neurología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, Celia Oreja-Guevara, ha detallado en rueda de prensa este miércoles que la IL-6 tiene un papel ’’muy importante’’ en la enfermedad, ya que ’’es la que favorece la cascada de la inflamación y causa la patogenia de la enfermedad’’.
Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que se une de una manera específica a los receptores de la IL-6 y, por lo tanto, evita que ésta y el receptor se unan. ’’Si esto no sucede no se produce la cascada inflamatoria y no habrá daño en el SNC’’, ha pormenorizado la experta.
’’GRAN VENTAJA’’ PARA LA CALIDAD DE VIDA DE LOS PACIENTES ’Enspryng’ se puede administrar en casa, con la formación adecuada, por vía subcutánea cada cuatro semanas, tras las dosis de carga. Tal y como ha señalado la directora médico de Roche Farma España, Beatriz Pérez Sanz, esto supone una ’’gran ventaja’’ para la calidad de vida de las personas que conviven con esta enfermedad, ya que ’’reduce las visitas al hospital y facilita su día a día’’.
’’Esta terapia supone un cambio de paradigma para estas personas y su entorno ya que hasta el momento es el único que está indicado para adolescentes, pudiéndose administrar en casa sin necesidad de acudir al hospital’’, ha resaltado la representante de Roche.
El doctor Albert Saiz Hinarejos, profesor de Neurología y consultor sénior de la Unidad de Neuroinmunología y Esclerosis Múltiple del Hospital Clinic de Barcelona, y uno de los investigadores que ha participado en el desarrollo clínico de satralizumab en Europa, ha reivindicado la importancia de esta aprobación, ya que ’’hasta ahora’’ los investigadores han estado utilizando ’’fármacos inmunosupresores basados en experiencia propio y en estudios observacionales sin que estuvieran autorizados para TENMO’’.
’’Todos estos estudios nos decían que cualquiera de los tratamientos era mejor que el no realizar ninguna terapia, pero eso no era suficiente, y no nos daba respuesta al balance riesgo/beneficio que debemos de someter a un paciente concreto con una enfermedad especifica y unas características determinadas. Las investigaciones con esta terapia nos han dado esa respuesta: un fármaco eficaz, con un beneficio prolongado y con un buen perfil de seguridad’’, ha esgrimido Hinarejos, uno de los investigadores que ha participado en el desarrollo clínico de este fármaco en Europa.
La aprobación de este tratamiento se basa en los resultados de dos ensayos clínicos fase III, ’SAkuraStar’ y ’SAkuraSky’, en los que esta terapia ha demostrado una eficacia sostenida en cuanto a la reducción del riesgo de sufrir brotes, con un perfil de seguridad favorable.
El doctor José Meca Lallana, director de la Unidad de Neuroinmunología Clínica y CSUR Esclerosis Múltiple en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia, ha apuntado que los resultados de estos ensayos clínicos han mostrado que ’’el 90 por ciento de las pacientes en tratamiento con satralizumab no presentan empeoramiento del grado de discapacidad tras cuatro años de tratamiento, permaneciendo libres de brotes graves’’. Además, el fármaco produce una reducción del riesgo del tiempo hasta sufrir el primer brote.
Con respecto a la indicación de satralizumab en adolescentes a partir de 12 años, este experto ha incidido en que resulta una ’’gran ventaja’’ para los pacientes en este rango de edad, ya que los niños y adolescentes ’’son especialmente vulnerables a las secuelas, tanto físicas como psicológicas, que esta enfermedad produce’’.
Fuente: (EUROPA PRESS)
